7 невероятных прорывов: важнейшие открытия в медицине в 2024 году

Наука и медицина обычно развиваются всплесками и задержками. Но время от времени действительно происходит настоящий прорыв, который существенно улучшает то, как врачи могут бороться с определенными проблемами со здоровьем или лечить их.

Также на тему От побички Оземпик до трансплантаций ВИЧ-пациентам: мифы в медицине, которые "стер" 2024 год

2024 год принес несколько таких важных достижений, от новой терапии для генетических заболеваний до ключевого препарата, похожего на вакцину, против ВИЧ, 24 Канал собрал их всех в одном материале.

Новое оружие против супербактерий

Антибиотикорезистентность является одной из самых больших проблем для человечества. Многие бактерии, вызывающие болезни, постепенно адаптировались к самым распространенным лекарствам, в частности те, вызывающие инфекции мочевыводящих путей. В октябре FDA утвердила лекарственное средство, направленное на борьбу с этими устойчивыми бактериями, вызывающими инфекционные болезни, которые передаются преимущественно через сексуальный контакт (ИППП): Orlynvah от компании Iterum Therapeutics.

Orlynvah утвержден исключительно для определенных ИППП, вызванных бактериями Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae или Proteus mirabilis – в частности, для ИППП, которые не реагировали на другие антибиотики или не ожидается, что будут реагировать на них.

Это первый препарат, который сочетает вещество, что продлевает действие антибиотиков в организме, с соединением из подкласса, известных как пенемы. Они продемонстрировали обнадеживающие результаты в лечении разнообразных распространенных устойчивых микробов, но Orlynvah – это первый оральный пенем, который получил одобрение.

Революционный препарат для лечения шизофрении

В сентябре FDA утвердила Cobenfy от компании Bristol Myers Squibb – новый препарат для лечения шизофрении, который появился с впервые с 1950 годов.

На протяжении многих лет ученые создавали новые антипсихотики, но все эти препараты действовали на основе одного и того же принципа – влияли на нейромедиатор дофамин в нашем мозге. Однако дофамин не является единственным нейромедиатором, который влияет на начало шизофрении, и влияния только на этот механизм часто бывает достаточным для контроля симптомов.

Первый антипсихотик за 70 лет / Фото unsplash

Cobenfy – это первый препарат для лечения шизофрении, который использует новый механизм действия, специально нацеливаясь на нейромедиатор ацетилхолин. На самом деле этот препарат является комбинацией двух веществ: ксаномелина, который стимулирует рецепторы ацетилхолина в мозге, и троспия хлорида, который предназначен для блокирования любых нежелательных побочных эффектов ксаномелина в других частях тела. В клинических испытаниях Cobenfy заметно уменьшал симптомы шизофрении у людей, не вызывая серьезных побочных эффектов.

Ученые и фармацевтические компании теперь будут мотивированы разрабатывать другие препараты на основе ацетилхолина не только для лечения шизофрении, но и для других неврологических заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера.

Вакцина против ВИЧ

Наука достигла невероятных успехов как в лечении, так и в профилактике инфекции, которая ранее считалась смертельной. Антиретровирусная терапия позволила людям, живущим с ВИЧ, иметь нормальную ожидаемую продолжительность жизни, часто без риска передачи инфекции другим. Люди также могут принимать версии этих лекарств в качестве профилактики до контакта (PrEP), что значительно снижает их шансы на заражение инфекцией.

Сегодня PrEP обычно принимается в виде ежедневных таблеток, хотя FDA также утвердила инъекционную форму PrEP, которая вводится каждые два месяца в 2021 году (Apretude от Viiv). В июне этого года будущее PrEP стало еще ярче. Первые результаты испытания препарата Gilead's PURPOSE 1, в котором тестировали инъекцию ленкапавира дважды в год (этот препарат уже утвержден для лечения ВИЧ).

У исследовании III фазы было установлено, что ленкапавир, вводимый дважды в год, сработал так же хорошо или даже лучше, чем ежедневные варианты PrEP в предотвращении инфекций ВИЧ у цисгендерных женщин в течение года.

Предварительные результаты исследования PURPOSE II, опубликованные прошлой осенью, также продемонстрировали эффективность препарата среди цисгендерных мужчин, трансгендерных мужчин, трансгендерных женщин и небинарных людей, имеющих половые отношения с мужчинами.

В обоих исследованиях эффективность ленкапавира, вводимого дважды в год, оценивалась в более 99% в предотвращении ВИЧ, с побочными эффектами, похожими на те, что есть в имеющихся препаратах PrEP.

Учитывая явно удивительные результаты нового препарата, его утверждение в качестве новой формы PrEP состоится в ближайшее время. Хотя пероральный PrEP является высоко эффективным в предотвращении ВИЧ, людям может быть сложно придерживаться ежедневного режима для оптимальной защиты. Поэтому вакциноподобная природа ленкапавира может стать более удобным и безопасным вариантом предотвращения ВИЧ, особенно в регионах мира, где распространенность ВИЧ остается высокой.

Пересадка органов от свиней

В этом году врачи успешно пересадили несколько органов от свиней людям – это прорыв, который может открыть новые возможности для людей, которые ждут трансплантации. Несколько из этих процедур включали почку, которая является самым распространенным органом, требующим трансплантации, спрос на который постоянно растет из-за увеличения случаев болезней почек на терминальной стадии.

Сначала хирурги в Бостоне пересадили 62-летнему мужчине почку от животного донора, которая была генетически модифицирована для удаления свиных генов и добавления человеческих генов для улучшения совместимости. Затем врачи в Нью-Йорке провели двойную трансплантацию генетически модифицированной свиной почки и тимусной железы, чтобы избежать отторжения.

Прорыв в трансплантологии / Фото unsplash

На более экспериментальном уровне врачи в Китае также пересадили свиную печень клинически мертвому человеку. В течение 10 дней исследования печень продолжала производить желчь.

Однако еще многое нужно узнать, прежде чем эти межвидовые трансплантации, которые называют ксено-трансплантацией, станут обычными. Ни один из этих пациентов не прожил долго после получения свиных органов, хотя они умерли по другим, не связанным причинам. Исследования показывают, что отторжение органов животных проходит через другой процесс, чем те, что отторгаются от доноров людей, поэтому ученым еще предстоит преодолеть все препятствия.

Первые в мире препараты для лечения деменции, которая сокращает жизнь

Болезнь Ниманна-Пика типа C (NPC) – это чрезвычайно редкое, но тяжелое генетическое заболевание, которое поражает около 1000 человек в США. Люди с NPC не могут перемещать холестерин и другие липиды в своих клетках, что приводит к его накоплению, что в конце концов повреждает многие органы, включая печень, селезенкой и мозгом.

Прогрессирование и симптомы NPC могут варьироваться, но часто включают деменцию, а средняя продолжительность жизни больных сейчас составляет всего 13 лет. В сентябре Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) утвердило первые в истории препараты, предназначенные для лечения NPC: Miplyffa от Zevra Therapeutics и Aqneursa от IntraBio.

Оба препарата, которые принимаются в виде таблеток, оказались способными задерживать ухудшение симптомов у людей по сравнению с плацебо, но между ними есть важные различия. В то время как Aqneursa принимается самостоятельно, Miplyffa назначают вместе с энзимом.

Выпуск Miplyffa также занял больше времени, поскольку этот препарат стал коммерчески доступным только в 2024 году. Понадобится время, чтобы узнать, могут ли эти препараты существенно изменить ход развития болезни у людей и в какой степени. Но учитывая отсутствие других вариантов до настоящего времени, эти одобрения являются огромным прорывом.

Новая эра лечения симптомов климакса

В августе фармацевтическая компания Bayer опубликовала результаты двух успешных исследований III фазы, в которых тестировали свой экспериментальный препарат для лечения приливов жара у женщин старше 40 лет. К концу исследований женщины, которые принимали новый, заметно улучшили свое самочувствие по сравнению с теми, кто принимал плацебо: более 80% женщин на препарате наблюдали более чем на 50% уменьшение своих симптомов.

FDA еще должно формально утвердить препарат, и окончательное решение ожидается до следующего июля. Но учитывая убедительные результаты, утверждение остается формальностью. Если это произойдет, это будет сигнализировать о важном изменении в лечении этого распространенного и часто деструктивного состояния.

Устранение симптоме климакса / Фото unsplash

"Элижанетант" станет вторым не гормональным препаратом такого рода для лечения симптомов, влияя на определенные нейроны, связанные с приливами жара – после утверждения февзолинетанту в 2023 году – и первым, который делает это, блокируя два ключевых рецептора. Хотя гормональная терапия для лечения приливов жара является безопасной и эффективной для большинства женщин, существуют и те, кто не может или не хочет ее получать. Поэтому чем больше вариантов доступно, тем лучше.

Препарат для уменьшения риска пищевой аллергии

FDA утвердила препарат омализумаб для использования у людей в возрасте от одного года и старше, чтобы уменьшить риск аллергических реакций на арахис и другие продукты.

Более одного из десяти людей имеет пищевую аллергию, и она является более распространенной среди детей, особенно у малышей и младенцев. Реакция может возникнуть в течение нескольких минут или часов после употребления аллергенного продукта, а симптомы могут колебаться от легких до опасных для жизни.

Под торговой маркой Xolair этот препарат используется с 2003 года для лечения умеренной и тяжелой аллергической астмы у взрослых и подростков. Новые исследования, опубликованные в этом году, показали, что омализумаб также может существенно уменьшить риск пищевой аллергии на арахис и другие продукты после примерно 4 месяцев лечения.